В Британии впервые в истории ребенка вылечили от глухоты генной терапией
Родившаяся глухой британская девочка теперь может слышать без посторонней помощи после новаторского лечения на основе генной терапии. Опал Сэнди прошла лечение за несколько дней до первого дня рождения. И через шесть месяцев она уже слышит даже тихие звуки.
Девочка, которой всего 18 месяцев, не только слышит шепот. Опал уже начинает говорить. Ее первые слова были "мама" и "папа", пишут британские таблоиды.
Глава исследования и разработчик методики генного лечения, профессор Манохар Бенс сказал, что результаты были "лучше, чем он надеялся". Он уверен, что теперь вылечить пациентов с унаследованной глухотой можно.
Методика лечения проста: в ухо вводят ДНК, заменяющие дефектные, вызывающие глухоту. В терапии используют модифицированный безвредный вирус, доставляющий рабочую копию гена в клетки со "сломанной" ДНК.
Однако само исследование было сверхсложным. Ведь нужно было найти дефектные ДНК и вывести безвредный вирус-транспорт. В настоящее время продолжаются испытания методики на пациентах из Великобритании, США и Испании.
Опал была первой пациенткой, которой вводили новаторский препарат генной терапии. Между тем, подобное исследование проводят в КНР. Однако успеха первым добился профессор Манохар Бенс. И маленькая Опал – первый в мире человек, излеченный от глухоты генной терапией.
Джо и Джеймс Сэнди, родители маленькой Опал, говорят, что до сих пор ошеломлены результатом. Но позволить испытать на своем ребенком методику им было чрезвычайно трудно и страшно.
Пятилетняя сестра Опал, маленькая Нора имеет такой же тип глухоты. Однако ей помогает другая новаторская технология. Это кохлеарный имплант – вместо усиления звука (как действуют обычные слуховые аппараты) он непосредственно стимулирует слуховой нерв, минуя поврежденные клетки.
Такой же имплант имеет и Опал. Но медики надеются, что в нем не будет нужды. Терапию проводили на правом ухе, а имплант у нее установлена в левое. И через несколько недель Опал услышала громкие звуки именно правым ухом.
А недавно в больнице Адденбрук в Кембридже подтвердили, что правое ухо Опал нормально слышит даже тихие звуки, такие, как очень тихий шепот.
Как сообщал OBOZ.UA, в Великобритании также запустили революционную методику лечения рака. В больнице Хаммерсмит в Лондоне к онкопациентам начали применять мРНК-терапию, в основу которой заложено использование генетического материала, передающего общие маркеры опухолей иммунитета пациента.
Только проверенная информация у нас в Telegram-канале OBOZ.UA и Viber. Не ведитесь на фейки!
Материалы на этом сайте рекомендованы для общего информационного использования и не предназначены для установления диагноза или самостоятельного лечения. Медицинские эксперты OBOZ.UA гарантируют, что весь контент, который мы размещаем, публикуется и соответствует самым высоким медицинским стандартам. Наша цель – максимально качественно информировать читателей о симптомах, причинах и методах диагностики заболеваний. Призываем не заниматься самолечением, а для диагностики заболеваний и определения методов их лечения советуем обращаться к врачам.