Врачи впервые успешно замедлили развитие болезни Хантингтона: пациенты получат десятилетия качественной жизни

Медикам впервые удалось вылечить болезнь Хантингтона – генетическое заболевание нервной системы. Это заболевание безостановочно убивает клетки мозга и напоминает сочетание деменции, болезни Паркинсона и заболевания двигательных нейронов. Теперь же медикам удалось замедлить течение болезни у пациентов на 75%.

Видео дня

Это означает, что регрессия, которой обычно можно было бы ожидать за один год, после лечения продлится четыре года, давая пациентам десятилетия "хорошего качества жизни", рассказала профессор Сара Табризи. Об этом сообщает BBC.

Что известно о болезни Хантингтона

Это генетическое заболевание нервной системы, которое поражает человека в возрасте 35-50 лет вследствие изменений в гене IT-15, который находится на 4-й хромосоме. Оно приводит к атрофии стриатума (подкорковое образование переднего мозга), а на поздней стадии – к атрофии коры головного мозга.

Если один из ваших родителей имеет болезнь Хантингтона, существует 50% вероятность того, что вы унаследуете измененный ген и в конце концов также заболеете. Мутация, которая вызывает болезнь, превращает нормальный белок, необходимый для мозга, который называется белком хантингтина, в убийцу нейронов.

С момента появления первых симптомов продолжительность жизни составляет около 15-20 лет. Смерть обычно наступает не из-за самой болезни Хантингтона, а вследствие ее осложнений.

Новый метод лечения

Новое лечение является разновидностью генной терапии, которая проводится в течение 12-18 часов во время деликатной операции на мозге.

"Целью лечения является постоянное снижение уровня этого токсичного белка с помощью однократной дозы. В терапии используются новейшие достижения генетической медицины, сочетающие генную терапию и технологии подавления генов", – сказано в статье.

Все начинается с безопасного вируса, который был модифицирован таким образом, чтобы содержать специально разработанную последовательность ДНК. Он вводится глубоко в мозг с помощью МРТ-сканирования в режиме реального времени, которое направляет микрокатетер к двум участкам мозга. Именно эта нейрохирургическая операция длится от 12 до 18 часов.

Затем вирус действует как микроскопический "почтальон" – доставляет новый фрагмент ДНК внутрь клеток мозга, где он активируется.

Это превращает нейроны в "фабрику по производству лекарств", что предотвращает их собственную гибель.

"Клетки производят небольшой фрагмент генетического материала (так называемую микроРНК), который предназначен для перехвата и деактивации инструкций (так называемой информационной РНК), направляемых из ДНК клеток для построения мутантного хантингтина. Это приводит к снижению уровня мутантного хантингтина в мозге", – рассказали врачи.

Этот метод открывает возможность того, что более раннее лечение может предотвратить появление симптомов болезни Хантингтона.

Профессор Табризи, директор Центра болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, назвала результаты "впечатляющими".

"Мы никогда в самых смелых мечтах не ожидали бы замедления клинического прогрессирования на 75%", – сказала она.

Имя ни одного из пациентов, прошедших лечение, не разглашается. Но известно, что один из них вышел на пенсию по состоянию здоровья и вернулся к работе. Другие участники исследования все еще ходят, хотя, по прогнозам, им потребуются кресла колесные.

Официальной цены на новый препарат пока нет, но он будет дорогой. Генная терапия часто дорогая, но ее долгосрочное воздействие означает, что она все еще может быть доступной.

Как сообщал OBOZ.UA, трансплантация стволовых клеток может устранить повреждения, вызванные инсультом, выяснили исследователи из Университета Цюриха. Полезные эффекты такой процедуры включают регенерацию нейронов и восстановление двигательных функций, что является важной вехой в лечении заболеваний мозга.

Только проверенная информация у нас в Telegram-канале OBOZ.UA и Viber. Не ведитесь на фейки!

Материалы на этом сайте рекомендованы для общего информационного использования и не предназначены для установления диагноза или самостоятельного лечения. Медицинские эксперты OBOZ.UA гарантируют, что весь контент, который мы размещаем, публикуется и соответствует самым высоким медицинским стандартам. Наша цель – максимально качественно информировать читателей о симптомах, причинах и методах диагностики заболеваний. Призываем не заниматься самолечением, а для диагностики заболеваний и определения методов их лечения советуем обращаться к врачам.